На 11 октомвриПрез 2024 г. Националната администрация по медицински продукти на Китай (NMPA) одобри заявлението за ново експериментално лекарство (IND) за...Инатикабтаген Аутолейцел (CNCT19 инжекция), терапия с автоложна химерна антигенна рецепторна (CAR)-Т клетка, насочена към CD19, за лечение на имунна тромбоцитопения при системен лупус еритематозус (СЛЕ – ITP). Това е първото IND на Инатикабтаген Аутолейцел, одобрено за автоимунно заболяване в Китай.
Inaticabtagene Autoleucel е продукт за CD19 CAR-T клетъчна терапия, характеризиращ се с уникален CD19 scFv (HI19a) и усъвършенствани производствени процеси. Inaticabtagene Autoleucel е първият патентован CD19-таргетиран CAR-T продукт, произведен в Китай, и първият комерсиализиран CAR-T клетъчен продукт за B-ALL в Китай. Inaticabtagene Autoleucel разширява приложението си за няколко показания, включително r/r B-ALL при възрастни, r/r DLBCL, педиатрична и юношеска r/r B-ALL и различни автоимунни заболявания. Заявлението му за ново лекарство (NDA) за лечение на рецидивиращ или рефракторен голям B-клетъчен лимфом е одобрено от NMPA през септември 2024 г.
СЛЕ е системно автоимунно заболяване, което обикновено води до увреждане на множество органи. Анормалните В-клетки и автоантителата играят критична роля в патогенезата на СЛЕ. СЛЕ може да причини прекомерно разрушаване на тромбоцитите, а именно СЛЕ-ИТП. СЛЕ-ИТП се среща при приблизително 16% от китайските пациенти със СЛЕ, като повечето пациенти със СЛЕ-ИТП реагират много слабо на стероиди, имуноинхибитори и биологични лекарства и често страдат от сериозен риск от кървене в органи, докато дългосрочната им преживяемост е доста ниска.
През юли тази година престижното списание „The New England Journal of Medicine“публикува проучване „Анти-CD19 CAR T клетки при рефракторна имунна тромбоцитопения на SLE“, в съавтори на професор Зенг Сяофенг и професор Ли Менгтао от катедрата по ревматология и професор Джоу Даобин от катедрата по хематология на болницата Peking Union Medical College. Проучването демонстрира дълготрайната ефикасност и безопасност на Inaticabtagene Autoleucel при лечение на SLE-ITP, подчертавайки огромния потенциал на CAR-T клетъчната терапия.
38-годишна жена е диагностицирана със системен лупус еритематозус (СЛЕ) през 2014 г. и се представя с обратима протеинурия и артрит, както и с персистираща тромбоцитопения. Предходни лечения с високи дози глюкокортикоиди (пулсации с метилпреднизолон), хидроксихлорохин, интравенозен имуноглобулин, такролимус, циклоспорин А, сиролимус, ритуксимаб, даназол, елтромбопаг и рекомбинантен човешки тромбопоетин не облекчават тромбоцитопенията. Броят на тромбоцитите се поддържа на 10 000 до 20 000 на кубичен милиметър и в крайна сметка пада под 10 000 на кубичен милиметър през юли 2023 г.
По това време тя се представи с пурпура и екхимози по крайниците, мехури с кръв в устата и кървене от венците. Натривката от костен мозък показа активна миелопролиферация и нарушено зреене на мегакариоцитите. В месеца преди инфузията с CAR T-клетки са прилагани само ниски дози преднизон (5 mg на ден) и хидроксихлорохин (0,2 g на ден). За получаване на inati-cel е използвана автоложна прясна левкофереза. Общо 500 000 CD19 CAR T клетки на килограм телесно тегло са приложени, след като пациентката е претърпяла лимфодеплетираща химиотерапия с флударабин (в доза от 25 mg на квадратен метър телесна повърхност) на ден в дни -5, -4 и -3 и циклофосфамид (в доза от 250 mg на квадратен метър) в дни -5 и -4 преди терапията с CAR T-клетки.
След инжектиране на Inaticabtagene Autoleucel, броят на тромбоцитите на пациента продължи да се покачва и беше постигнат пълен клиничен отговор, а глюкокортикоидите и всички имуносупресори бяха спрени. В момента пациентът се е върнал към нормален живот.
В момента в Китай се провеждат много други клинични изпитвания на CAR-T и се търсят пациенти. За консултация относно нови лекарства и технологии можете да се свържете с Международния отдел на Онкологичната болница към Южния регион на Пекин.
Телефонен номер：4008803716
Email：myimmnet@163.com
РЕФЕРЕНЦИИ
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Време на публикуване: 08 ноември 2024 г.