На 7 август Центърът за оценка на лекарствата (CDE) към Националната администрация по медицински продукти (NMPA) обяви, че инжектирането на PA3-17 е предложено за включване в обозначението за пробивна терапия, предназначена за лечение на възрастни пациенти с рецидивираща/рефракторна Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия/лимфом (r/r T-ALL/LBL).
В момента в Китай все още се провеждат много клинични изпитвания на нови противоракови технологии, търсещи пациенти. За консултации относно нови лекарства и технологии можете да се свържете с Международния отдел на Онкологичната болница на Южния регион на Пекин.
Телефонен номер: 4008803716
Идентификационен номер в WeChat: 17801183037
Имейл：myimmnet@163.com
Пациентите с рецидивираща/рефракторна Т-лимфобластна левкемия/лимфом (r/r T-ALL/LBL) се проявяват клинично с бърза прогресия на заболяването, лоша прогноза и липса на терапевтични възможности. Понастоящем само Найлабин е одобрен от FDA през 2005 г. за лечение на пациенти с T-ALL/LBL, които не са отговорили на поне два химиотерапевтични режима или са рецидивирали след лечение, с ORR от 31% и CR от 23%. Следователно, съществува спешна необходимост от разработване на други ефективни методи. Освен експресията си в нормални Т и NK клетки и липсата на експресия в други тъканни клетки, CD7 е силно експресиран в T-ALL/LBL клетки. Следователно, CD7 се счита за потенциална цел за разработването на CAR-T терапия за T-ALL/LBL. Предизвикателството обаче е да се избегне братоубийство, причинено от експресията на CD7 в Т клетките. Изследователите разработиха CAR-T клетъчна инжекция, базирана на CD7 nano антитела, наречена PA3-17 инжекция, чрез блокиране на експресията на CD7 молекулата на повърхността на Т клетките чрез блокер на експресията на анти-CD7 протеини (PEBL).
Дългосрочните данни от проследяване от клиничното изпитване Фаза I на инжекция с PA3-17 за лечение на рецидивираща/рефракторна Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия/лимфом (R/R T-ALL/LBL) бяха представени на международно авторитетната академична конференция EHA 2025.
Към 19 февруари 2025 г. са записани общо 13 пациенти (3 пациенти в групата с доза 1, 2 и 3, 4 пациенти в групата с RP2D), като всички те са получили еднократна инфузия с PA3-17 и са завършили 28-дневна оценка на дозо-лимитиращата токсичност (DLT). RP2D е установена на 2×10⁶ CAR-T/kg въз основа на фармакокинетиката, безопасността и ефикасността след тази доза. Не са възникнали DLT и не е достигната максимално поносимата доза (MTD). Честотата на синдрома на освобождаване на цитокини (CRS) е била 84,6% (G3:23,1%, без G4), докато синдромът на невротоксичност, свързана с имунните ефекторни клетки (ICANS), е бил ограничен до G1-2 (15,4%). Данните за ефикасност показват, че най-добрият обективен процент на отговор (ORR) е 84,6% (11/13) и 76,9% (10/13) са постигнали пълна ремисия/пълна ремисия с непълно възстановяване на броя (CR/CRi). Забележително е, че 69,2% (9/13, 8 пациенти CR) са поддържали отговор на 3-ия месец, като 50,0% (4/8) са поддържали CR>15 месеца след инфузията без последваща трансплантация на стволови клетки (SCT), а двама от тях все още са имали откриваеми CAR-T клетки на 21-ия месец. Забележително е, че силно предварително лекуван пациент [предишна трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT), обемно заболяване >7 см] е постигнал CR до 28-ия ден и втора HSCT на 6-ия месец.
Инжектирането на PA3-17 демонстрира добра поносимост, изразена и устойчива клинична активност при силно предварително лекувани пациенти с r/r T-ALL/LBL, като 50% от пациентите с пълна ремисия остават без преживяемост или/и прогресия на 1 година.
В момента в Китай все още се провеждат много клинични изпитвания на нови противоракови технологии, търсещи пациенти. За консултации относно нови лекарства и технологии можете да се свържете с Международния отдел на Онкологичната болница на Южния регион на Пекин.
Телефонен номер: 4008803716
Идентификационен номер в WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Време на публикуване: 13 август 2025 г.